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En el contexto del ERS Congress 2023, la Dra. Mayer-Hamblett del Seattle Children’s Hospital centró su exposición en el cambio de panorama en el diseño de ensayos para nuevas terapias frente a la FQ.
¿Cómo afrontar el nuevo paradigma tras el Kaftrio?
- Es momento de plantearse una asociación mundial para garantizar el desarrollo terapéutico continuado de los moduladores y un tamaño de muestra razonable.
- Es necesario tener una voluntad continua de participar.
- Se deben establecer criterios de valoración más sensibles, con necesidad de racionalizar su importancia clínica.
- Hay que buscar oportunidades para combinar con otros grupos de enfermedades.
- Plantear el avance en múltiples programas terapéuticos en las personas que no tienen moduladores.
- Inclusión de las poblaciones históricamente infrarrepresentadas en la investigación.
- Crear estrategias de priorización global y diseños de ensayos innovadores.
#JuntoscontralaFQ
