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La Asoc. Europea de FQ (CF Europe) ha publicado una nueva información sobre el proyecto de investigación HIT-CF Europe para personas con FQ y mutaciones raras.
Personas con FQ con mutaciones raras
Este proyecto tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de diferentes fármacos (moduladores CFTR y otros) en personas con FQ y mutaciones raras basadas en la respuesta de organoides intestinales.
Tras la estimulación con tezakaftor/ivakaftor (Symkevi), los organoide de HIT-CF ID muestran una respuesta de hinchazón mayor o menor que la respuesta de hinchazón que acompaña a una persona con la mutación homocigótica F508del, es decir, F508del/F508del.
¿Cómo interpretar los resultados de este proyecto de investigación?
Se toma como referencia la inflamación organoide en una persona con la mutación homocigótica F508del (persona control).
Si la respuesta es superior a la de la persona control, significa que es probable que la persona con la mutación rara pueda beneficiarse clínicamente de las terapias actuales de combinación de moduladores de la proteína CFTR (tezacaftor/ivacaftor – Symkevi o tezacaftor/ivacaftor/elexacaftor – Kaftrio). En este caso, la respuesta puede ser igual o incluso mejor a la respuesta de Symkevi en personas con la mutación homocigótica F508del.
Si la respuesta es inferior a la de la persona control no se espera que pueda beneficiarse con tezacaftor/ivacaftor (Symkevi) de una manera comparable a la de la persona control, esto no la excluye la eficacia clínica del tratamiento, ya que sí podría mostrar una respuesta eficaz con tezacaftor/ivacaftor/elexacaftor (Kaftrio). Por tanto, este resultado no debería descartar a la persona con las mutaciones raras de un tratamiento experimental con moduladores de la proteína CFTR en el futuro.
Aquí puedes leer la traducción del boletín informativo de la CF-Europe.
¿Es necesario seguir haciendo fisioterapia cuando se toma Kaftrio?
Al ser un medicamento de muy reciente aplicación, todavía no hay evidencia científica de si se debe seguir haciendo fisioterapia respiratoria o no. Dicho esto, la aplicación del drenaje autógeno tiene otras aplicaciones además de la de sacar el moco acumulado en las vías aéreas, tal como lo explica Ketty Ruiz en una cápsula informativa.
#JuntoscontralaFQ
