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El Profesor Marcus Mall, del Christiane Herzog CF Center de Berlín, habló en el ERS Congress 2023 sobre que el futuro del tratamiento de la FQ pasa por un nuevo enfoque terapéutico.
Retos pendientes de las nuevas terapias para la Fibrosis Quística
El Dr. Mall ahondó en las investigaciones que se están llevando a cabo en personas con FQ, con especial atención a las personas con FQ que no están en moduladores. Así, enumera los siguientes retos que la ciencia tiene por delante:
- Establecer enfoques farmacológicos para restaurar la función CFTR en personas con FQ no elegibles para moduladores.
- Personas con FQ con mutaciones que sintetizan algo de proteína y podrían responder a los moduladores.
- Estudio de la respuesta a moduladores in vitro a través de modelos derivados de personas como los test nasales o los miniorganoides de intestino.
- A través de terapia clínica de uso compasivo. Francia, con personas con FQ con FEV1<40% sin deltaF508 está probando la terapia moduladora. ¡Hasta un 54% son respondedores!, por tanto, están mejorando su función pulmonar, el test del sudor, etc. (Fuente: Burgel et al, ERJ 2023).
- Para personas con FQ que no sintetizan proteína (clase I). Se están desarrollando supresores de codones de terminación prematura (p. ej., ELX-02) en miniorganoides y se están combinando con moduladores.
- Para personas con mutaciones no reparables farmacológicamente podrán usarse terapias génicas y edición génica.
- Aumentar el grado de restauración de la función CFTR en pacientes elegibles para moduladores a fin de obtener beneficios clínicos óptimos.
- A pesar del empleo de moduladores solo se restablece un máximo del 40-50%, es decir, hay mejoría, pero aún quedan muchas anomalías, por lo que deben emplearse estrategias para restaurar mejor esta función CFTR.
- Con la edición de genes, que permite corregir las mutaciones individuales de CFTR en el genoma de las células de la persona con FQ, el tratamiento eficaz para todas las personas con FQ está ahora en el horizonte.
- La mejora de las terapias sintomáticas sigue siendo importante, especialmente para personas con enfermedad pulmonar crónica, y puede ser aplicable para abordar el taponamiento mucoso, la infamación crónica de las vías respiratorias y la infección en otras enfermedades pulmonares muco-obstructivas.
#JuntoscontralaFQ
