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La Dra. Katherine Hisert habló en el Congreso de la European Respiratory Society celebrado en Milán sobre el abordaje de las necesidades de las personas con FQ tras el Kaftrio.
Necesidades de las personas con FQ que tomen o no tomen moduladores
La Dra. Hisert llevó a cabo una explicación centrada en desglosar las necesidades de las personas con FQ, ya estuviesen en moduladores o no, y las oportunidades de investigación existentes.
Dado que los moduladores siguen siendo un tratamiento y no una cura a la enfermedad, se plantean dos preguntas en aquellas personas que los toman:
- ¿Cuál es la nueva situación de la enfermedad?
- ¿Qué retos depara el futuro en pacientes que vayan envejeciendo?
Sin embargo, para el resto de personas con FQ que no los toman hay que seguir tratando la enfermedad como hasta ahora e ir avanzando en investigaciones, basadas en moduladores o en otro tipo de terapias, que les proporcionen una calidad de vida similar a las que toman moduladores.
Estadísticas sorprendentes
Hay varios motivos por los que las personas con FQ no pueden ser tratadas con moduladores: por sus mutaciones, por intolerancia o por temas económicos.
Hablamos de entre un 10-30% de personas con FQ sin recibir moduladores en los países desarrollados, pero la realidad es que SOLO UN 12% DE LAS PERSONAS CON FQ EN EL MUNDO ESTÁN RECIBIENDO TRATAMIENTO CON MODULADORES.
Aumento de la supervivencia en personas con FQ
Los resultados del modelo de López et al, JCF 2023, sugieren que el tratamiento con la triple terapia (Kaftrio: ELX/TEZ/IVA) puede aumentar sustancialmente la supervivencia de las personas con FQ.
Además, el inicio precoz en este tratamiento puede permitirles alcanzar una esperanza de vida cercana a la normal (fuente: https://www.cysticfibrosisjournal.com/article/S1569-1993(23)00048-6/fulltext).
Retos que se plantean en investigación
Actualmente hay muchos proyectos de investigación en marcha, dirigidos a solucionar los siguientes retos:
- Empleo de modelos animales o preclínicos para caracterizar los efectos de los moduladores durante el desarrollo (en el útero y durante la infancia).
- Desarrollo de metodologías para monitorizar la enfermedad pulmonar temprana, ya sea con marcadores inflamatorios y de infección, con tecnologías de imagen y RX, etc.
- Personalización de la dosis de los moduladores mediante cambios en el test del sudor, miniorganoides o esferoides, biomarcadores…
- Reducción de la carga de tratamiento para las personas en tratamiento con moduladores.
- Cambios en los patrones de inflamación e infección a largo plazo en personas en tratamiento con moduladores.
- Modificación de otras complicaciones de la FQ con los moduladores y posibles nuevas complicaciones con la edad.
- Estudios epidemiológicos e implementación de recursos para todo el mundo, es decir, screening neonatal mundial, así como servicios de diagnóstico, cuidados por especialistas, etc.
- Desarrollo de terapias génicas que restauren la función del gen CFTR en todas las personas con FQ.
Se están haciendo avances en todos estos campos, pero aún queda mucho camino por recorrer.
#JuntoscontralaFQ
